В США «отредактировали» геном пациента с редким заболеванием - 18.11.2017 21:46 — Новости Укринформ
В США «отредактировали» геном пациента с редким заболеванием

В США «отредактировали» геном пациента с редким заболеванием

475
Ukrinform
В Калифорнии прошла первая в мире процедура по «редактированию» генома взрослого человека прямо внутри его тела.

Об этом сообщает Медуза.

Пациентом стал 44-летний житель Аризоны с мукополисахаридозом II типа (синдромом Хантера).

Заболевание Брайана Мадо проявилось еще в раннем детстве. Оно неизлечимо и наследуют его в основном мужчины. Мукополисахаридоз II типа — это метаболическое расстройство: у людей с ним есть мутация в гене, ответственном за производство фермента, который участвует в расщеплении сложных углеводов. В итоге они накапливаются в клетках и вызывают многочисленные патологии органов. Всего в мире с синдромом Хантера живут около 10 тысяч человек.

Это лишь первая фаза исследования, а всего до регистрации терапии (то есть до разрешения применять этот метод для всех больных с синдромом Хантера) их должно быть три. Если процедура «редактирования» генома мужчины пройдет успешно, это не исправит те изменения, которые уже произошли в его теле. Но проходить ферментную заместительную терапию ему больше будет не нужно.

Как правило, в таком случае у пациента берут клетки, затем в лаборатории встраивают необходимый ген в ДНК этих клеток и вводят их обратно пациенту.

Читайте также: Эксгумация Дали: тест ДНК показал, что испанская гадалка – не его дочь

Метод, который использовали в случае Брайана Мадо, позволяет редактировать геном прямо в теле человека — и при этом достаточно точно попадать в конкретный участок ДНК. Редактирование происходит с помощью так называемых «цинковых пальцев» (белковых структур, которые действительно содержат ион цинка и их части по форме похожи на пальцы). Каждый такой «палец» способен найти нужный участок ДНК и связаться с ним, чтобы можно было внести в это место необходимые изменения.

Для людей с синдромом Хантера характерна задержка роста, плохая подвижность суставов, диспропорциональное строение тела и огрубление черт лица. Кроме этого болезнь создает трудности с дыханием и вызывает увеличение внутренних органов — например, печени или селезенки.

При цитировании и использовании каких-либо материалов в Интернете открытые для поисковых систем гиперссылки не ниже первого абзаца на «ukrinform.ru» — обязательны. Цитирование и использование материалов в офлайн-медиа, мобильных приложениях, SmartTV возможно только с письменного разрешения "ukrinform.ua". Материалы с маркировкой «Реклама» публикуются на правах рекламы.

© 2015-2018 Укринформ. Все права соблюдены.

Дизайн сайта — Студия «Laconica»
Расширенный поискСпрятать расширенный поиск
За период:
-
*/ ?>